镰状细胞病(SCD)是一种普遍的 、危及生命的疾病 ，全世界约有740万人患有SCD ，且患病率正在增加 ，预计每年有超过50万儿童出生时患有SCD 。截至2021 ，该疾病总死亡数约37.6万人 。镰状细胞病可归因于b-hemoglobin遗传突变 。治疗性诱导胎儿血红蛋白(HbF)可改善该疾病并发症并且一直被密切关注 。CRISPR/Cas9基因编辑疗法 ，通过编辑BCL11A基因 ，上调胎儿血红蛋白（HbF

2023年9月26日 ，国际期刊AdvancedScience（先进科学）在线发表了中国医学科学院药物研究所张金兰研究员和蒋建东院士团队题为“ScutellarinRescuedMitochondrialDamagethroughAmelioratingMitochondrialGlucoseOxidationviathePdk-PdcAxis”（灯盏乙素通过调控

11月15日,JnanaTherapeutics宣布该公司已经与罗氏(Roche)达成了第二项合作和许可协议,用于发现治疗癌症 、免疫介导和神经系统疾病的小分子药物 。这一合作涵盖了来自不同靶点类别的多个靶标,以解决高度未满足需求的疾病 。新闻稿指出,Jnana将获得5000万美元的前期 、重大的近期里程碑付款,并有资格获得超过20亿美元的潜在未来里程碑付款 。根据协议条款,JnanaT

近日 ，中国科学院上海药物研究所蒋华良 、郑明月课题组从已批准上市药物出发 ，采用电子等排体和化学反应转化规则构建了成药性拓展空间数据库DrugSpaceX(https://drugspacex.simm.ac.cn/) 。研究结果近期在线发表于NucleicAcidsResearch ，题为“DrugSpaceX:alargescreenableandsyntheticallytractabledatabaseextendingdrugspace”

英国制药公司GWPharma是大麻素处方药科学 、开发 、商业化领域的全球领导者 。近日 ，该公司及其美国子公司GreenwichBiosesciences宣布 ，美国食品和药物管理局（FDA）已批准大麻素药物Epidiolex（cannabidiol ，大麻二醇 ，CBD）口服液体制剂一个新的适应症 ，用于≥1岁患者治疗与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作 。该适应症通过优先审查程序获得批准 。在欧洲 ，该药（商品

近日 ，美国《制药经理人》杂志公布了其评选出的2020年全球制药公司50强 。该榜单依据各个制药企业2019年度的处方药在全球的销售收入进行排名 ，更直观体现各个企业制药业务的硬实力 。《制药经理人》已连续20次推出Top50榜单 。2020年TOP10名单和名次有很大的变化 ，罗氏首次登顶 ，施贵宝时隔10年后再次进前十 ，武田首次进前十 。罗氏以482.4

新型冠状病毒肺炎全球确诊病例数已超过30万 ，死亡人数破万 ，已成为严重的突发公共卫生事件 。全球聚焦COVID-19的预防和治疗手段 ，以阻止疾病进展、提高治愈率 、降低病死率 ，但截至目前 ，尚无针对于此病的特效药物 。然而近期由中国中医科学院中药研究所通过实验证明中药提取物苦参碱在动物实验中 ，小鼠肺肺指数抑制率可达86.86% 。湖北省荆州市传染病（胸科）医院 、荆州市中心医院以苦参碱为主要成分的苦

三阴性乳腺癌是所有乳腺癌中更易转移和复发的亚型 ，被认为是恶性最强的乳腺癌亚型 。三阴性乳腺癌由于缺乏雌激素受体（ER） 、孕激素受体（PR）和Erb-B2受体酪氨酸激酶2（HER2）受体 ，因此无法使用临床上广泛使用的针对这三种受体开发的靶向药物 。如何发展一种有效针对三阴性乳腺癌的靶向药物是一个亟待回答的问题 。近日 ，湖南大学的谭蔚泓院士（点击查看介绍）和王雪强教授（点击查看介绍）所在团队通过

3月8日妇女节，据微博@盖茨基金会 ：中国科学家屠呦呦近日入选《时代周刊》100位最具影响力女性人物榜 。梅琳达·盖茨为她撰写评价 ：屠呦呦年少时曾罹患结核 ，从重病康复的经历激励她走上医学道路 。历史将会铭记她发现青蒿素的功绩 ，这一发现 ，成功攻克了人类历史上最为致命的疾病疟疾 ，拯救了数百万人的生命 ，这让她获得了诺贝

通过对唐古特大黄中化学成分的系统分离和筛选 ，中国科学院西北高原生物研究所发现 ，白藜芦醇苷具有显著的α-葡萄糖苷酶抑制活性 ，可显著抑制糖尿病模型小鼠餐后血糖增加 。该研究为开发治疗糖尿病餐后高血糖提供了备选化合物 。相关论文近日发表于《农业与食品化学杂志》（JournalofAgriculturalandFoodChemistry） 。该

自然杀伤（Naturalkiller ，NK）细胞是监控肿瘤早期发生发展的重要免疫细胞类群 ，细胞表面的活化性受体NKG2D(Natural-killerGroup2memberD)与肿瘤细胞表面的NKG2D配体的相互作用在NK细胞实行肿瘤免疫监视的过程中发挥着重要的功能 。NKG2D配体表达的下调或缺失将导致肿瘤细胞免疫原性的减弱 ，从而逃逸NK细胞

6月16日晚间 ，一则诺贝尔奖获得者屠呦呦所属团队取得重大科研突破的新闻激起千层浪 。6月17日 ，新华社发布《屠呦呦团队放“大招” ：“青蒿素抗药性”等研究获新突破》称 ，针对近年来青蒿素在全球部分地区出现的“抗药性”难题 ，屠呦呦及其团队经过多年攻坚 ，在“抗疟机理研究”“抗药性成因”“调整治疗手段”等方面取